{"id":10518,"date":"2020-03-27T10:07:12","date_gmt":"2020-03-27T14:07:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.sochob.cl\/web1\/?p=10518"},"modified":"2020-03-27T10:07:12","modified_gmt":"2020-03-27T14:07:12","slug":"setmelanotida-recibe-el-estado-de-medicamento-huerfano-para-el-sindrome-de-alstrom","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.sochob.cl\/web1\/setmelanotida-recibe-el-estado-de-medicamento-huerfano-para-el-sindrome-de-alstrom\/","title":{"rendered":"Setmelanotida recibe el estado de medicamento hu\u00e9rfano para el s\u00edndrome de Alstr\u00f6m"},"content":{"rendered":"

La Administraci\u00f3n de Alimentos y F\u00e1rmacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano a’setmelanotide de Rhythm Pharmaceuticals para el tratamiento de personas que tienen el s\u00edndrome de Alstr\u00f6m, una rara enfermedad gen\u00e9tica de la obesidad.<\/em><\/strong><\/p>\n

La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano se otorga a los medicamentos con el potencial de ser tratamientos seguros y efectivos para afecciones raras que no afectan a m\u00e1s de 200.000 personas en los EEUU. Se espera que brinde apoyo regulatorio y beneficios financieros para ayudar a acelerar el desarrollo cl\u00ednico de setmelanotida, y garantizar un per\u00edodo de siete a\u00f1os de exclusividad de comercializaci\u00f3n si se le otorga la aprobaci\u00f3n reglamentaria.<\/p>\n

El estado recientemente otorgado sigue a la\u00a0\u00a0designaci\u00f3n de terapia innovadora\u00a0, tambi\u00e9n de la FDA, para el tratamiento de los trastornos gen\u00e9ticos de la obesidad asociados con la\u00a0v\u00eda MC4R, que incluyen el s\u00edndrome de Alstr\u00f6m, el s\u00edndrome de\u00a0\u00a0Bardet-Biedl, la\u00a0\u00a0deficiencia de POMC\u00a0y la\u00a0\u00a0deficiencia de LEPR\u00a0.<\/p>\n

\u00abLas personas y familias que viven con el s\u00edndrome de Alstr\u00f6m enfrentan una gran carga de enfermedad, que a menudo afecta negativamente su vida diaria, y sin embargo, actualmente no hay opciones de tratamiento disponibles para abordar esta grave necesidad insatisfecha\u00bb, Murray Stewart, MD, director m\u00e9dico de Rhythm<\/em>, dijo en un\u00a0comunicado de prensa\u00a0.<\/p>\n

\u00abLa designaci\u00f3n de medicamentos hu\u00e9rfanos de la FDA refuerza la urgencia de nuestro trabajo con setmelanotida en el s\u00edndrome de Alstr\u00f6m, a medida que avanzamos en nuestro ensayo fundamental de Fase 3 para marcar los datos esperados para fines de este a\u00f1o o principios del pr\u00f3ximo\u00bb, dijo Stewart. Los trastornos gen\u00e9ticos raros de la obesidad, como el s\u00edndrome de Alstr\u00f6m, generalmente se deben a variantes gen\u00e9ticas que interrumpen las se\u00f1ales en la v\u00eda MC4R, causando hambre insaciable y obesidad severa de inicio temprano.<\/p>\n

Setmelanotida es un activador de las se\u00f1ales MC4R, y fue desarrollado para pacientes con defectos gen\u00e9ticos que deterioran la v\u00eda MC4R. Al restaurar la se\u00f1alizaci\u00f3n de MC4R, la terapia tiene el potencial de reducir el hambre y ayudar a los pacientes a perder peso. El tratamiento en investigaci\u00f3n se est\u00e1 estudiando en m\u00faltiples ensayos cl\u00ednicos, incluido en un ensayo de fase 3 (NCT03746522) para personas con obesidad moderada a severa debido al\u00a0s\u00edndrome de Alstr\u00f6m\u00a0y BBS.<\/p>\n

Despu\u00e9s de incluir 32 pacientes con BBS y seis individuos con Alstr\u00f6m, el ensayo alcanz\u00f3 la inscripci\u00f3n completa en su grupo fundamental de participantes. Sin embargo, continuar\u00e1 el reclutamiento para un grupo suplementario para satisfacer la demanda de los pacientes. M\u00e1s informaci\u00f3n sobre contactos y lugares de estudio aqu\u00ed . El ensayo incluye un per\u00edodo inicial de 14 semanas durante el cual los pacientes reciben aleatoriamente setmelanotida o un placebo, ambos administrados como una inyecci\u00f3n debajo de la piel, seguidos de 38 semanas en las que todos los participantes recibir\u00e1n setmelanotida.<\/p>\n

El objetivo principal del ensayo es determinar la proporci\u00f3n de pacientes que pierden al menos el 10% de su peso corporal despu\u00e9s de 52 semanas de tratamiento. Seguir\u00e1 un segundo per\u00edodo de tratamiento de 14 semanas con setmelanotida, despu\u00e9s del cual los participantes pueden inscribirse en un ensayo de extensi\u00f3n por separado para continuar estudiando la seguridad y la eficacia de setmelanotida.<\/p>\n

Dos ensayos de Fase 3 tambi\u00e9n est\u00e1n probando setmelanotida en personas con deficiencia de POMC (NCT02896192) y deficiencia de LEPR (NCT03287960).<\/p>\n

Despu\u00e9s de que\u00a0ambos ensayos cumplieron sus objetivos principales: con el 80% de los participantes con deficiencia de POMC y el 45,5% de aquellos con deficiencia de LEPR que perdieron al menos el 10% de su peso despu\u00e9s de un a\u00f1o de tratamiento, Rhythm<\/em> anunci\u00f3 su intenci\u00f3n de presentar una\u00a0nueva solicitud de medicamentos\u00a0con la FDA busca la aprobaci\u00f3n de setmelanotida para estos dos trastornos gen\u00e9ticos de obesidad.\u00a0La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n planea buscar la aprobaci\u00f3n de estas indicaciones en la Uni\u00f3n Europea.<\/p>\n

Fuente:<\/strong> https:\/\/geneticobesitynews.com (26-03-20)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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