{"id":13158,"date":"2021-03-05T06:53:28","date_gmt":"2021-03-05T10:53:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.sochob.cl\/web1\/?p=13158"},"modified":"2021-03-05T06:54:29","modified_gmt":"2021-03-05T10:54:29","slug":"la-fda-otorga-la-designacion-de-medicamento-huerfano-para-el-tratamiento-del-sindrome-de-prader-willi","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.sochob.cl\/web1\/la-fda-otorga-la-designacion-de-medicamento-huerfano-para-el-tratamiento-del-sindrome-de-prader-willi\/","title":{"rendered":"La FDA otorga la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para el tratamiento del s\u00edndrome de Prader-Willi"},"content":{"rendered":"

La FDA otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano a un medicamento en investigaci\u00f3n para el tratamiento del s\u00edndrome de Prader-Willi, seg\u00fan un comunicado de prensa de la industria. Tesomet (Saniona) es una terapia de combinaci\u00f3n de dosis fija en investigaci\u00f3n de tesofensina, un inhibidor triple de la recaptaci\u00f3n de monoaminas, y metoprolol, un bloqueador selectivo beta-1. Saniona se est\u00e1 preparando para iniciar un estudio de fase 2b este a\u00f1o, seg\u00fan el comunicado.<\/em><\/strong><\/p>\n

\u00abActualmente no existe una cura para el s\u00edndrome de Prader-Willi y no hay medicamentos aprobados para tratar el hambre incontrolable, o hiperfagia, que caracteriza a esta rara enfermedad\u00bb, dijo\u00a0Rudolf Baumgartner, MD,\u00a0director m\u00e9dico y director de desarrollo cl\u00ednico de Saniona en el comunicado.\u00a0\u00abRecibir la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano nos ayudar\u00e1 a promover Tesomet de la manera m\u00e1s r\u00e1pida y eficiente posible\u00bb.<\/p>\n

Como\u00a0Healio inform\u00f3 anteriormente, Saniona evalu\u00f3 previamente la tesofensina \/ metoprolol en un ensayo de fase 2a aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en adultos y adolescentes con s\u00edndrome de Prader-Willi.\u00a0Los pacientes adultos que recibieron tesofensina \/ metoprolol lograron una reducci\u00f3n estad\u00edsticamente significativa de la hiperfagia, as\u00ed como una reducci\u00f3n cl\u00ednicamente significativa del peso corporal a una dosis de 0,5 mg por d\u00eda.\u00a0Una extensi\u00f3n m\u00e1s peque\u00f1a del estudio en una poblaci\u00f3n adolescente mostr\u00f3 que la tesofensina \/ metoprolol se toleraba bien en dosis m\u00e1s bajas de 0,125 mg por d\u00eda y 0,25 mg por d\u00eda, y sugiri\u00f3 efectos dependientes de la dosis sobre el peso y la hiperfagia.<\/p>\n

En preparaci\u00f3n para el estudio de fase 2b, Saniona ha abierto una presentaci\u00f3n de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n ante la FDA, ha seleccionado la organizaci\u00f3n de investigaci\u00f3n cl\u00ednica que apoyar\u00e1 el ensayo cl\u00ednico y est\u00e1 en el proceso de evaluar y seleccionar sitios de ensayos cl\u00ednicos en los EEUU\u00a0 y a nivel mundial. Saniona tambi\u00e9n ha seleccionado al fabricante contratado para producir tesofensina \/ metoprolol para los ensayos cl\u00ednicos de fase 2b y fase 3, y el fabricante contratado est\u00e1 trabajando activamente en la producci\u00f3n cl\u00ednica, seg\u00fan el comunicado.<\/p>\n

Adem\u00e1s, Saniona inici\u00f3 m\u00faltiples asociaciones con la comunidad de defensa del s\u00edndrome de Prader-Willi para garantizar que los comentarios de los cuidadores y los pacientes se incorporen en el proceso del ensayo cl\u00ednico y para proporcionar a la comunidad educaci\u00f3n sobre ensayos cl\u00ednicos. Saniona tambi\u00e9n est\u00e1 evaluando tesofensina \/ metoprolol para el tratamiento de la obesidad hipotal\u00e1mica. La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano es un estado especial otorgado por la FDA a los medicamentos y productos biol\u00f3gicos que est\u00e1n destinados al tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los EEUU. Esta designaci\u00f3n permite a Saniona ciertos beneficios de desarrollo, incluidos cr\u00e9ditos fiscales, eliminaci\u00f3n de ciertas tarifas de solicitud de licencia de la FDA y 7 a\u00f1os de exclusividad de mercado en los EEUU despu\u00e9s de la aprobaci\u00f3n.<\/p>\n

Fuente:<\/strong> https:\/\/www.healio.com (03-03-21)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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