{"id":22832,"date":"2024-11-17T16:45:00","date_gmt":"2024-11-17T20:45:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.sochob.cl\/web1\/?p=22832"},"modified":"2024-11-17T16:45:00","modified_gmt":"2024-11-17T20:45:00","slug":"investigadores-de-la-uab-curan-la-enfermedad-hepatica-mash-con-una-terapia-genica-unica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.sochob.cl\/web1\/investigadores-de-la-uab-curan-la-enfermedad-hepatica-mash-con-una-terapia-genica-unica\/","title":{"rendered":"Investigadores de la UAB curan la enfermedad hep\u00e1tica MASH con una terapia g\u00e9nica \u00fanica"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><strong><em>Investigadores de la UAB han logrado revertir la esteatohepatitis asociada a disfunci\u00f3n metab\u00f3lica (MASH) en modelos de rat\u00f3n. La MASH es una enfermedad hep\u00e1tica grave asociada a la obesidad y la diabetes tipo 2 que afecta a m\u00e1s de 40 millones de personas. Los resultados se han obtenido con una \u00fanica administraci\u00f3n intramuscular de los vectores virales terap\u00e9uticos. La investigaci\u00f3n tambi\u00e9n ha determinado que la mayor\u00eda de los pacientes con obesidad, diab\u00e9ticos tipo 2 y con MASH podr\u00edan beneficiarse de la terapia. Los resultados ser\u00e1n la base de un futuro ensayo cl\u00ednico de la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Kriya.<\/em><\/strong><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Investigadores de la Universitat Aut\u00f3noma de Barcelona (UAB) en colaboraci\u00f3n con cl\u00ednicos del Hospital Universitario Parc Taul\u00ed de Sabadell han descrito en ratones la eficacia y seguridad a largo plazo de la administraci\u00f3n intramuscular de una terapia g\u00e9nica para el tratamiento del MASH, una enfermedad hep\u00e1tica que afecta aproximadamente a 40 millones de personas en Estados Unidos y Europa. La terapia desarrollada por los investigadores de la UAB se basa en la ingenier\u00eda gen\u00e9tica del m\u00fasculo esquel\u00e9tico con el gen que codifica para la prote\u00edna factor de crecimiento de fibroblastos 21 mediante vectores virales adenoasociados (vectores AAV-FGF21). El FGF21 es un regulador metab\u00f3lico clave que, tras la administraci\u00f3n de los vectores en el m\u00fasculo esquel\u00e9tico, aumenta de forma sostenida en el torrente sangu\u00edneo (m\u00e1s de un a\u00f1o en este estudio). Este tratamiento media en la reversi\u00f3n a largo plazo de la fibrosis hep\u00e1tica y el MASH, contrarresta la obesidad, la acumulaci\u00f3n excesiva de grasa, la resistencia a la insulina caracter\u00edstica de la diabetes tipo 2 y el desarrollo de tumores hep\u00e1ticos tanto en ratones hembra como macho. Para facilitar la traducci\u00f3n cl\u00ednica, los investigadores han evaluado esta terapia en perros para evaluar la seguridad y el beneficio terap\u00e9utico en animales grandes. Tambi\u00e9n han caracterizado los niveles circulantes de FGF21 en una cohorte de 500 pacientes obesos, con diabetes tipo 2 y MASH, y concluyen que la mayor\u00eda de ellos ser\u00edan elegibles para esta terapia g\u00e9nica en el futuro.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Los resultados ser\u00e1n la base para un futuro ensayo cl\u00ednico. La UAB licenci\u00f3 este programa de terapia g\u00e9nica con AAV-FGF21 a la empresa <em>Tramontane Therapeutics<\/em> <em>Inc.,<\/em> ahora parte de la biofarmac\u00e9utica Kriya, que aplicar\u00e1 este enfoque en la cl\u00ednica en pacientes humanos con MASH. \u201cNuestra terapia g\u00e9nica basada en AAV-FGF21 puede ser transformadora para los pacientes con MASH, una enfermedad que requiere tratamientos seguros, efectivos y duraderos\u201d, explica la investigadora de la UAB F\u00e1tima Bosch, que ha liderado la investigaci\u00f3n.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>Obesidad y diabetes tipo 2, precursoras del MASH<\/strong><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Las epidemias globales de obesidad y diabetes tipo 2 son factores de riesgo para el desarrollo de enfermedades hep\u00e1ticas. La enfermedad hep\u00e1tica esteat\u00f3tica asociada a disfunci\u00f3n metab\u00f3lica (MASLD), o \u201cenfermedad del h\u00edgado graso\u201d, es la enfermedad hep\u00e1tica cr\u00f3nica m\u00e1s com\u00fan en todo el mundo, una epidemia cuya prevalencia puede alcanzar el 27% de la poblaci\u00f3n adulta en algunos pa\u00edses. Comienza con una acumulaci\u00f3n excesiva de l\u00edpidos en el h\u00edgado que puede empeorar hasta convertirse en una esteatohepatitis asociada a disfunci\u00f3n metab\u00f3lica grave (MASH), caracterizada por inflamaci\u00f3n, lesiones en las c\u00e9lulas hep\u00e1ticas (hepatocitos) y fibrosis. En etapas avanzadas, la MASH se asocia a enfermedades hep\u00e1ticas graves, como cirrosis, c\u00e1ncer de h\u00edgado y enfermedad hep\u00e1tica terminal, con alta mortalidad. Para la Dra. F\u00e1tima Bosch, \u201cla estrategia de terapia g\u00e9nica que hemos desarrollado podr\u00eda suponer un gran avance en el tratamiento no s\u00f3lo de los pacientes con MASH, sino tambi\u00e9n de otras enfermedades metab\u00f3licas y comorbilidades relacionadas que afectan a millones de personas en todo el mundo\u201d.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">La investigaci\u00f3n, liderada por la profesora F\u00e1tima Bosch, directora del Centro UAB de Biotecnolog\u00eda Animal y Terapia G\u00e9nica (CBATEG), catedr\u00e1tica del Departamento de Bioqu\u00edmica y Biolog\u00eda Molecular de la UAB y miembro del CIBER de Diabetes y Enfermedades Metab\u00f3licas Asociadas (CIBERDEM; ISCIII), ha sido realizada por investigadores del CBATEG y del propio Departamento, especialmente Ver\u00f3nica Jim\u00e9nez y V\u00edctor Sacrist\u00e1n (primeros autores del manuscrito), junto con investigadores del Departamento de Sanidad y Anatom\u00eda Animal y del Departamento de Medicina y Cirug\u00eda Animal de la Facultad de Veterinaria de la UAB; del Instituto de Investigaci\u00f3n e Innovaci\u00f3n Parc Taul\u00ed (I3PT-BUSCA); de la Unidad Docente de la Facultad de Medicina de la UAB en el Hospital Universitario Parc Taul\u00ed de Sabadell; de los Departamentos de Patolog\u00eda y Endocrinolog\u00eda y Nutrici\u00f3n del Hospital Parc Taul\u00ed, y del CIBER de Enfermedades Hep\u00e1ticas y Digestivas (CIBEREHD). El trabajo se publica hoy en <em>Molecular Therapy<\/em>, la revista fundadora de la Sociedad Americana de Terapia G\u00e9nica y Celular (ASGCT).<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>Fuente:<\/strong> <a href=\"https:\/\/www.eurekalert.org\">https:\/\/www.eurekalert.org<\/a><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>Referencia:<\/strong> Jimenez V, Sacristan V, Jambrina C, et al. <a href=\"https:\/\/www.sochob.cl\/web1\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Reversion-of-metabolic-dysfunction-associated-steatohepatitis-by-skeletal-muscle-directed-FGF21-gene-therapy.pdf\">Reversion of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis by skeletal muscle-directed FGF21 gene therapy<\/a>. Mol Ther. 2024 Oct 28:S1525-0016(24)00683-X.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Investigadores de la UAB han logrado revertir la esteatohepatitis asociada a disfunci\u00f3n metab\u00f3lica (MASH) en modelos de rat\u00f3n. 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