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Un nuevo tratamiento experimental interrumpe la enfermedad en su origen, ofreciendo esperanza a millones de personas con una afección hepática potencialmente mortal relacionada con la obesidad y la diabetes. Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego han identificado un nuevo fármaco experimental que se muestra prometedor en el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a la disfunción metabólica (MASH, por sus siglas en inglés), una forma grave de enfermedad del hígado graso vinculada a la obesidad y la diabetes tipo 2 que puede provocar cirrosis, insuficiencia hepática e incluso cáncer de hígado.

El estudio, publicado el 23 de agosto de 2025 en la edición en línea de The Lancet, reveló que el medicamento ION224 actúa sobre una enzima hepática llamada DGAT2, que desempeña un papel fundamental en la producción y el almacenamiento de grasa por parte del hígado. Al bloquear esta enzima, el fármaco ayuda a reducir la acumulación de grasa y la inflamación, dos factores importantes que contribuyen al daño hepático en la MASH. «Este estudio representa un avance fundamental en la lucha contra la MASH», declaró el Dr. Rohit Loomba, investigador principal del estudio y jefe de la División de Gastroenterología y Hepatología de la Facultad de Medicina de la UC San Diego. «Al bloquear la DGAT2, interrumpimos el proceso de la enfermedad en su origen, deteniendo la acumulación de grasa y la inflamación directamente en el hígado».

El ensayo clínico multicéntrico de fase IIb incluyó a 160 adultos con MASH y fibrosis hepática de leve a moderada en todo Estados Unidos. Los participantes recibieron inyecciones mensuales del fármaco en diferentes dosis o un placebo durante un año. Con la dosis más alta, el 60% mostró mejoras notables en la salud de su hígado en comparación con el grupo placebo. Estos beneficios se observaron independientemente de los cambios de peso, lo que sugiere que el fármaco podría utilizarse junto con otras terapias. El medicamento no presentó efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento.

La esteatohepatitis no alcohólica (EHNA), conocida formalmente como MASH, afecta a personas con afecciones metabólicas como la obesidad y la diabetes tipo 2. A menudo se la denomina enfermedad «silenciosa» porque puede progresar durante años sin presentar síntomas. Más de 100 millones de personas padecen algún tipo de enfermedad del hígado graso en Estados Unidos, y hasta 1 de cada 4 adultos en todo el mundo podría verse afectado, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. Si no se trata, la MASH puede progresar hasta la insuficiencia hepática y, a menudo, requerir un trasplante. «Este es el primer fármaco de su tipo que demuestra un impacto biológico real en la MASH», afirmó Loomba. «Si estos hallazgos se confirman en los ensayos de fase III, finalmente podremos ofrecer a los pacientes una terapia dirigida que detenga y potencialmente revierta el daño hepático antes de que progrese a etapas potencialmente mortales».

Loomba, quien también es director del centro de investigación sobre la enfermedad hepática esteatósica asociada a la disfunción metabólica (MASLD) en la Facultad de Medicina de UC San Diego, y gastroenterólogo y hepatólogo en UC San Diego Health, añade que para los pacientes y las familias afectadas por esta grave afección, estos resultados ofrecen nuevas esperanzas de una mejor atención y mejores resultados. Destaca que la intervención temprana y las terapias dirigidas también pueden ayudar a reducir la carga sobre los sistemas de salud al prevenir enfermedades hepáticas costosas y complejas a largo plazo. Los próximos pasos incluyen un ensayo clínico más amplio para acercarnos a la posibilidad de que este tratamiento esté ampliamente disponible.

Fuente: University of California – San Diego

Referencia: Loomba R, Morgan E, Yousefi K, et al.  ION224-CS2 Investigators. Antisense oligonucleotide DGAT-2 inhibitor, ION224, for metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (ION224-CS2): results of a 51-week, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet 2025;406:821-831.